Una terapia génica, contra la ceguera.
Los científicos por primera vez han utilizado terapia genética para mejorar la vista en personas con una rara forma de ceguera, los expertos consideran un gran avance para la experimentación técnica. La visión fue restaurada en cuatro de los seis jóvenes que recibieron el tratamiento, según informaron los equipos de investigadores en los Estados Unidos y Gran Bretaña. Dos de los voluntarios que sólo podía ver en parte fueron capaces de leer unas cuantas líneas en cuestión de semanas. "Es un avance fenomenal", dijo Stephen Rose, oficial jefe de investigación de la Fundación de Lucha contra la Ceguera, que ayudó a pagar un estudio realizado en el Hospital de Niños de Filadelfia.
Si tiene éxito en mayor número, los expertos dijeron, que la técnica tiene el potencial para revertir la ceguera de otros tipos de enfermedades oculares hereditarias. "Creo que esto es increíblemente emocionante", dijo la doctora Jean Bennett, profesor de oftalmología en la Universidad de Pensilvania y líder del estudio en Filadelfia. "Es el comienzo de una nueva fase de estudios."
La investigación se publicó en la New England Journal of Medicine, en relación con las presentaciones en una reunión médica en la Florida. Los dos equipos de científicos, trabajando por separado, cada uno de ellos a prueba la terapia de reemplazo de genes en tres pacientes con una forma de una rara enfermedad ocular hereditaria de Leber llamada “amaurosis congénita”. No hay tratamiento para la enfermedad, que aparece en la infancia temprana y es causa de grave pérdida de la visión, especialmente por la noche. Se estima que 2000 estadounidenses tienen la forma de que la enfermedad específica, dijo Bennett.
La terapia génica es la sustitución de genes defectuosos con una versión normal, se ha estudiado en los seres humanos hace más de 15 años con un éxito limitado. El campo sufrió un revés con el 1999 la muerte de Jesse Gelsinger, 18 años, en un experimento para un trastorno hepático.
Y algunos niños tratados por un trastorno inmunitario llamado el "niño burbuja enfermedad” "Creo que es realmente un gran disparo en el brazo de terapia génica y para la medicina en general", dijo el doctor Ronald Crystal, jefe de medicina genética en Weill Cornell Medical College en Nueva York. Más información en Cdaily.
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